關鍵詞：罕見病 孤兒藥 衛生技術評估 藥物可及性策略 

摘要：罕見病是一個嚴重的公共衛生問題。全球有7000余種罕見病,整體上罕見病的患者總數約為世界人口的4.3%。治療罕見病會遇到2個主要問題:第一,研發新的罕見病治療藥品(孤兒藥);第二,上市后孤兒藥的患者可及性。對于前者,各國(包括中國)多年來在國家相關政策上都加大力度給予財政支持以及新藥審批的便利;對于后者,由于每個國家的醫療系統及制度設計不同,加之孤兒藥價格不菲,從而造成孤兒藥在各國的可及性有很大不同。作為制定衛生政策的信息依據,衛生技術評估(HTA)近年來在評價創新藥的臨床及經濟價值方面發揮了重要作用。本文就中國如何開展HTA對孤兒藥的評價展開討論,并對提高中國患者對孤兒藥的可及性提出幾點政策性意見。

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